病気の根本原因をターゲットにする革新的な新しい遺伝子治療 -

医学研究は革新の最先端にある遺伝子医学と呼ばれるものに注目している。科学者たちは、病気の根本的な原因を突き止める最も効果的な方法として、遺伝子の設計図と遺伝子を標的とする治療法の両方を重視している。医療技術は急速に適応し、この手法を進めるための多様な方法を検討しているが、科学者たちが注目している重要な治療法のひとつが、RNA干渉（RNAi）治療薬である。この革新的な医療についてもっと知りたい方は、このギャラリーで詳細をご覧ください。

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病気の根本原因 -

すべての病気の根本原因は遺伝子にあるとしたらどう思うだろう？こう聞くと、あなたはがっかりするかもしれないし、安心するかもしれない。

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遺伝子に注目 -

いろいろな意味で、それは救いかもしれない。研究者たちは、遺伝子を治療介入の中心に据える方法を構築しつつある。

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新時代 -

遺伝子編集や遺伝子置換といった新たな治療法は、科学と医学の新時代への道を開くものだ。

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実験的技術 -

現在、遺伝子をターゲットにした実験的な医療技術は数多くあるが、その中でもかなり確立されたものがある。それは何かご存知だろうか？

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RNA干渉 -

RNA干渉を思い浮かべたなら、その通りである。RNA干渉（RNAi療法とも呼ばれる）の発見により、科学者たちはノーベル賞を受賞した。

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2018年に登場 -

2018年、米国の製薬会社アルナイラム・ファーマシューティカルズが開発した史上初のRNAi治療薬が登場した。

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FDAが承認した治療法 -

2018年以降、さらに5つのRNAi治療薬が米国食品医薬品局（FDA）に承認され、研究者たちの病気に対する見方が明らかに変化している。

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病気の経過を変える -

この分野に携わる研究者たちは、RNAiが何百万人もの患者の病気の進行を変える可能性があると確信している。

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安全試験済み -

この治療法はすでに何万人もの人々に使用されており、ヒトでの使用に対する一貫した安全性と明確な有効性が実証されている。

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自然なプロセス -

では、RNAi療法とはどのような仕組みで、どのように作用するのだろうか？RNAiは自然のプロセスである。このプロセスは身体の各細胞で起こる。

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取扱説明書 -

私たちの遺伝子は、基本的にタンパク質を生成するための「取扱説明書」を保持している。タンパク質は ほとんどすべての細胞や身体の機能を担っている。

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タンパク質の生産を減らす -

RNAiが何をするかというと、細胞はRNAiを遺伝子を使用し、特定のタンパク質の生産を抑える。

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自然のプロセスを模倣する -

研究者たちは単にこのプロセスを模倣しようとしているのだ。そのため、病気を直接引き起こしたり、病気の一因となったりする可能性のある遺伝子が、RNAi療法の標的となる。

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生産プロセスの中断 -

RNAi治療薬は、特定の疾病に関与するタンパク質の生産過程を阻害することによって機能する。

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自然なプロセスで機能する -

UTサウスウェスタン・メディカル・センターの生化学者によれば、自然のプロセスを模倣することで、「自然があなたのために仕事をしてくれる」のだという。

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根本原因を標的にする -

これがRNAiを革新的なものにしているだけでなく、基礎的なものにしている。単に症状をターゲットにするのではなく、RNAiは根本的な原因を標的にする。写真は黄斑変性症をターゲットとしたRNAi治療法である。

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根本原因に対処 -

タンパク質の生産に介入することで、病気や疾患を長引かせている根本原因に直接対処することができる。

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水道の水漏れ -

サイエンティフィック・アメリカン誌の記事では、RNAiをよりよく理解するために、水道の水漏れに例えている。

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従来の薬はモップがけのようなもの -

この例えでいうと、従来の医薬品は水漏れの後に床をモップで拭くようなものだと理解できる。

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RNAiは水漏れを修理するようなもの -

対照的に、RNAi治療薬は、単に後始末をするのではなく、水漏れを実際に修正する介入と考えることができる。

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沈黙の遺伝子 -

遺伝子医療の支持者たちは、RNAiは 「事実上あらゆる遺伝子を沈黙させる」ことができると信じている。あらゆる種類の患者にとって、これは有意義な希望となる。

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病気の進行を遅らせる -

治療法や有効な治療法のない病気に直面している人々にとって、RNAiは病気の進行を遅らせることができる。

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病気の進行を抑え、回復させる -

研究によれば、RNAiの介入は病気の広がりを抑えるだけでなく、進行を完全に止めたり、逆に回復させることさえできると報告されている。

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遺伝子編集はどうか？ -

では、RNAiと他の遺伝子介入との違いは何だろうか？CRISPRを用いた遺伝子編集のような他の技術革新は、細胞内の遺伝子を変化させる。

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標的RNA分子 -

RNAi治療薬は実際に遺伝子に変化を与えるわけではない。その代わり、特定のタンパク質の生産においてRNA分子を標的にし、その効力を低下させるだけである。

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DNAに永久的な変化はない -

この介入に伴うDNA構造への永続的な変化がないため、一般的にRNAi治療薬は現代科学にとってより魅力的なものとなっている。

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広範な試験 -

この事実に加え、RNAi治療薬が広範な安全試験と使用実績を経たものであることから、RNAi治療薬がより安全なものと考えられ、医薬品市場で普及しやすくなっている。

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様々な治療に成功 -

RNAi治療薬は、希少な遺伝性疾患だけでなく、高血圧といった心血管疾患の原因のような一般的な疾患の治療にも成功している。

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希望の光 -

治療の選択肢が限られていたり、生存率が低い病気に直面している患者や介護者にとって、RNAiは大きな希望を与えてくれる。

出典: (Scientific American)

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